La Medical School Discovery porta avanti gli sforzi per prevenire e curare la SM

8 giugno 2023• Di Josh Barney, [email protected] Josh Barney, [email protected]

I ricercatori dell'UVA hanno identificato un gene che aiuta a impedire al sistema immunitario del corpo di attaccare le proprie cellule, come accade nelle malattie autoimmuni. (Illustrazione di Emily Faith Morgan)

I ricercatori guidati dal dottor Mariano Garcia-Blanco dell'Università della Virginia hanno identificato una serie di processi nelle cellule che sopprimono il rischio di sviluppare la sclerosi multipla, il che potrebbe portare a migliori terapie di prevenzione e trattamento.

Alla testa dei processi cellulari, gli scienziati hanno trovato un gene che funge da controllore principale per molti altri geni importanti nella nostra suscettibilità alla SM e nel corretto funzionamento del nostro sistema immunitario.

"È notevole che una proteina che svolge l'RNA sia un attore centrale nel modo in cui riconosciamo le nostre cellule come nostre, da non confondere con gli agenti patogeni invasori", ha affermato Garcia-Blanco, che presiede il Dipartimento di microbiologia, immunologia e biologia del cancro, aggiungendo che la nuova comprensione potrebbe aiutare a portare a trattamenti migliori e più mirati.

"Sebbene esistano trattamenti efficaci per la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni, la maggior parte di queste porta alla soppressione generale del sistema immunitario e rende i pazienti suscettibili alle infezioni o incapaci di rispondere bene ai vaccini", ha affermato.

Il dottor Mariano Garcia-Blanco e i suoi collaboratori hanno fatto luce su come il nostro sistema immunitario previene la SM e hanno identificato diverse aree chiave in cui le cose potrebbero andare storte. (Foto inviata)

La sclerosi multipla è una malattia autoimmune potenzialmente invalidante in cui il sistema immunitario inizia ad attaccare i rivestimenti simili a guaine che proteggono i nervi. Il danno interrompe la capacità dei nervi di trasmettere comunicazioni attraverso il corpo. Ciò porta a sintomi come debolezza e rigidità muscolare, spasmi, affaticamento, intorpidimento e difficoltà di movimento. Si stima che la malattia colpisca quasi un milione di americani e quasi 3 milioni di persone in tutto il mondo.

Il nuovo lavoro di Garcia-Blanco e dei suoi collaboratori getta luce importante su come il nostro sistema immunitario è calibrato per prevenire la SM. Identifica inoltre diversi punti chiave in cui le cose potrebbero andare storte.

Ad esempio, i ricercatori concludono che il gene principale identificato, DDX39B, è un "importante guardiano della tolleranza immunitaria". Ciò significa che aiuta a mantenere la risposta immunitaria del corpo funzionante a livelli appropriati in modo che il sistema immunitario non inizi ad attaccare le cellule del corpo. Questo è ciò che accade nella SM e in altre malattie autoimmuni.

Questo gene principale, hanno scoperto i ricercatori, dirige l’attività di un altro gene fondamentale nella produzione di importanti cellule immunitarie chiamate cellule T regolatorie (Tregs), precedentemente collegate alla SM. È già noto che questo secondo gene, FOXP3, svolge un ruolo fondamentale nelle malattie autoimmuni.

Le nuove conoscenze aiutano medici e scienziati a comprendere meglio le cause alla base della sclerosi multipla e forniscono loro obiettivi interessanti nei loro sforzi per sviluppare nuovi trattamenti e misure preventive.

Chloe Nagasawa, una studentessa laureata di Garcia-Blanco e seconda autrice del nuovo articolo scientifico che illustra i risultati, ha affermato che il gene DDX39B potrebbe essere attivato utilizzando agonisti di piccole molecole in caso di malattie autoimmuni.

"La sclerosi multipla ha un impatto enorme sui pazienti e sulla società, colpendo in modo sproporzionato le donne giovani, e ad oggi non esiste una cura", ha detto Nagasawa. "Crediamo che la comprensione di base dei meccanismi molecolari alla base della tolleranza immunitaria aprirà la strada a una terapia veramente mirata".

I ricercatori hannohanno pubblicato i loro risultati sulla rivista scientifica eLife . . . . La squadra era composta da Minato Hirano, Gaddiel Galarza-Munoz, Chloe Nagasawa, Geraldine Schott, Liuyang Wang, Alejandro L. Antonia, Vaibhav Jain, Xiaoying Yu, Steven G. Widen, Farren BS Briggs, Simon G. Gregory, Dennis C. Ko , W. Samuel Fagg , Shelton S. Bradrick e Garcia-Blanco.